【文匯網訊】(本網記者郭若溪 深圳報道)愛滋病的治療是當今世界醫學正在攻克的難題,而深圳市兒童醫院的付雪梅教授正嘗試用基因編輯治療愛滋病。近日,深圳市兒童醫院舉辦科技部863計劃 「CRISPR/Cas9核酸酶靶向修飾治療愛滋病」項目啟動儀式,作為深圳衛生系統首個以課題負責人立項的國家863計劃課題,該課題獲科技部1289萬元經費資助,標誌著深圳市衛生系統的科研水平邁上了新台階。
愛滋病是一個全球重要的公共衛生問題。付雪梅負責的863計劃課題將嘗試用基因編輯的方式,複製著名的「柏林病人」蒂莫西·雷·布朗的治癒模式,嘗試在攻克愛滋病治療難題的道路上取得突破。
據悉,付雪梅採用CRISPR/Cas9技術對愛滋病患者造血干細胞或T細胞的基因組進行編輯,敲除CCR5,再回輸到愛滋病患者身上,以此切斷HIV病毒進入細胞的通道。病毒進不了細胞裡複製,很快就會被消滅。
記者瞭解到,付雪梅的這個項目之所以入選863計劃,是因為她已經掌握了CRISPR-Cas9技術,並也已成功地製作過人源化鼠模型,具備完成項目的基礎。付雪梅表示,從人源化動物試驗到病人的基因治療臨床轉化,還有一些瓶頸問題有待解決。而且還需要不斷地實驗證明是不是對每個愛滋病人都有效果?成人和兒童有何不同?「現在也只是選擇了一個有可能治癒愛滋病的研究方向,愛滋病治療探索的路還很長。」付雪梅說。
深圳市兒童醫院院長鍾山在啟動會上表示,「CRISPR/Cas9核酸酶靶向修飾治療愛滋病」項目的實施,將對構建從技術開發到臨床應用的完整鏈條做出貢獻,將提升我國生物醫學產業和再生醫學治療的整體競爭力,促進生命科學的深入研究,產生良好的社會和經濟效益,對推動我國生物醫藥領域再生醫學相關關鍵裝置和技術的發展具有重要理論意義和應用價值。 |